Det tog 30 år at udvikle ny medicin mod dødelig sygdom - "Vidunderligt"
Efter tre årtiers forskning har videnskabsfolk fundet en behandling mod en livstruende sygdom i hjernen.
Anna Shvets / Pexels
Hvad sker der?
- FDA har godkendt Zanvastro som første behandling mod Alexander-sygdom
- Lægemidlet virker ved at reducere det skadelige GFAP-protein i hjernen
- Kliniske forsøg viser forbedret motorisk funktion og gangfærdighed
- Behandlingen gives som indsprøjtning i rygmarvskanalen hver tredje måned
Efter 30 års forskning har videnskabsfolk udviklet den første medicin, der direkte angriber den sjældne og ofte dødelige hjernesygdom Alexander-sygdom.
Lægemidlet Zanvastro har fået godkendelse af den amerikanske lægemiddelmyndighed FDA og markerer et gennembrud for patienter, der tidligere kun har haft symptomatisk behandling til rådighed.
Alexander-sygdommen opstår, når der er en fejl i GFAP-genet, som får giftige mængder af GFAP-proteinet til at hobe sig op i hjernecellerne. Medicinen Zanvastro bruger antisense-teknologi til at mindske produktionen af GFAP og derved sænke sygdommens fremskridt.
I kliniske forsøg med 54 patienter fordelt på 13 lande viste behandlingen efter lidt mere end et år at stabilisere motorfunktionen og i nogle tilfælde forbedre patienternes gangfærdighed.
Motorfunktionen refererer til kroppens evne til at styre og koordinere bevægelser, herunder gå, balancere og udføre finmotoriske opgaver.
Lægemidlet gives som en indsprøjtning i rygmarvskanalen med tre måneders mellemrum.
»Det er en vidunderlig og længe ventet dag for Alexander-sygdomssamfundet,« udtaler Albee Messing, professor emeritus ved University of Wisconsin-Madison, hvis mangeårige forskning har banet vejen for behandlingen.
Uden for USA vil Zanvastro blive gjort tilgængelig gennem en licensaftale mellem Ionis Pharmaceuticals og det italienske selskab Recordati.
Nøglefakta om Zanvastro og Alexander-sygdommen
- Zanvastro er den første sygdomsmodificerende behandling nogensinde godkendt til Alexander-sygdom.
- Lægemidlet reducerer produktionen af proteinet GFAP, som ophobes skadeligt i hjernen ved sygdommen.
- I kliniske forsøg viste patienter forbedret gangfunktion og stabiliseret motorik efter mere end et års behandling.
- Zanvastro administreres som en indsprøjtning i rygmarvskanalen hver tredje måned.
Det tog 30 år at udvikle ny medicin mod dødelig sygdom - "Vidunderligt"
Efter tre årtiers forskning har videnskabsfolk fundet en behandling mod en livstruende sygdom i hjernen.
Anna Shvets / Pexels
Hvad sker der?
- FDA har godkendt Zanvastro som første behandling mod Alexander-sygdom
- Lægemidlet virker ved at reducere det skadelige GFAP-protein i hjernen
- Kliniske forsøg viser forbedret motorisk funktion og gangfærdighed
- Behandlingen gives som indsprøjtning i rygmarvskanalen hver tredje måned
Efter 30 års forskning har videnskabsfolk udviklet den første medicin, der direkte angriber den sjældne og ofte dødelige hjernesygdom Alexander-sygdom.
Lægemidlet Zanvastro har fået godkendelse af den amerikanske lægemiddelmyndighed FDA og markerer et gennembrud for patienter, der tidligere kun har haft symptomatisk behandling til rådighed.
Alexander-sygdommen opstår, når der er en fejl i GFAP-genet, som får giftige mængder af GFAP-proteinet til at hobe sig op i hjernecellerne. Medicinen Zanvastro bruger antisense-teknologi til at mindske produktionen af GFAP og derved sænke sygdommens fremskridt.
I kliniske forsøg med 54 patienter fordelt på 13 lande viste behandlingen efter lidt mere end et år at stabilisere motorfunktionen og i nogle tilfælde forbedre patienternes gangfærdighed.
Motorfunktionen refererer til kroppens evne til at styre og koordinere bevægelser, herunder gå, balancere og udføre finmotoriske opgaver.
Lægemidlet gives som en indsprøjtning i rygmarvskanalen med tre måneders mellemrum.
»Det er en vidunderlig og længe ventet dag for Alexander-sygdomssamfundet,« udtaler Albee Messing, professor emeritus ved University of Wisconsin-Madison, hvis mangeårige forskning har banet vejen for behandlingen.
Uden for USA vil Zanvastro blive gjort tilgængelig gennem en licensaftale mellem Ionis Pharmaceuticals og det italienske selskab Recordati.
Nøglefakta om Zanvastro og Alexander-sygdommen
- Zanvastro er den første sygdomsmodificerende behandling nogensinde godkendt til Alexander-sygdom.
- Lægemidlet reducerer produktionen af proteinet GFAP, som ophobes skadeligt i hjernen ved sygdommen.
- I kliniske forsøg viste patienter forbedret gangfunktion og stabiliseret motorik efter mere end et års behandling.
- Zanvastro administreres som en indsprøjtning i rygmarvskanalen hver tredje måned.